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同济医院原创CAR-T治疗多发性硬化症长期疗效获验证
发布日期:2026-06-25 11:11:17 来源:长江云

6月24日,华中科技大学附属同济医院神经内科病房,37岁的比利时人亚历克斯步履稳健、神态轻松地前来复查。很难想象,一年半前,他还需要家人的搀扶、拄着拐杖艰难移步,病情严重时更是寸步难行,生活难以自理。此次是他接受全国创新CAR-T细胞治疗18个月的复查,最新检查结果各项指标稳定,病情实现长期完全缓解,持续验证了同济医院原创CAR-T疗法的长期安全性与有效性。

“以前身体不受控制,我不敢抱孩子;现在,我不仅能抱他,还能陪着他去公园踢球。”谈到身体的变化,亚历克斯满脸笑意。

四年前,亚历克斯被诊断为复发-缓解型多发性硬化症,这是一种难治性神经系统自身免疫性疾病。一年后,病情恶化,他行走如螃蟹,短程拄杖、长程依靠轮椅,连两岁的孩子都不敢抱。在欧洲辗转求医无果后,亚历克斯的母亲得知中国正在开展全球首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗进展型多发性硬化症的临床研究。2024年冬天,他带着“也许是最后的希望”走进同济医院。如今,他成功摆脱病痛桎梏,重新站立、自由行走、回归正常生活与工作。

“复查的结果显示,亚历克斯血液里起到坏作用的B细胞已经全部清零,经过18个月的持续随访监测,他无需任何药物维持,即可实现稳定的临床缓解,病情无任何反复迹象。”同济医院神经内科田代实教授介绍,“这充分证明,全新CAR-T不仅穿越了血脑屏障,更在中枢神经系统内实现了长期的免疫重塑。从根源上遏制疾病进展。”

多发性硬化症作为典型的神经系统自身免疫性疾病,犹如潜藏在神经网络中的“隐形炸弹”,会持续攻击脑与脊髓的免疫平衡,损伤神经功能,致残率极高、复发率极高、治愈难度极大。长期以来,因血脑屏障的阻隔,传统药物难以奏效,因此大量难治性多发性硬化症患者长期饱受病痛折磨,最终困于轮椅与病榻,全球临床治疗长期陷入无有效方案的困境。

同济医院神经内科秦川教授介绍,在此之前,CAR-T疗法仅用于血液系统肿瘤,能否穿越血脑屏障、能否精准清除致病B细胞、能否避免致命的神经毒性,这些问题在国际上都没有答案。全球也没有成熟范式,没有可借鉴的治疗剂量、给药途径与安全监测标准,极大制约了疾病治疗技术的突破。

“我们坚持以临床为导向,原创攻坚,就是要把实验室的科研创新,真正变成能改变患者命运的疗法。”主导此项研究的神经内科王伟教授说道。经过多轮严苛的伦理审查,团队为亚历克斯制定了精细方案。没有模板、没有参考,剂量、途径、监测标准都要重建。治疗期间,团队联系神经内科、血液科、放射科等多学科团队,通过实时监测,全程生物标志物追踪,全方位守护治疗安全底线。

仅一次回输治疗,亚历克斯快速好转,顺利重新站立、独立行走,恢复正常生活。这项由王伟、田代实、秦川教授团队完成的研究成果,在全球首次证实CAR-T能安全穿越血脑屏障,在中枢神经系统中清除致病B细胞,为进展型多发性硬化症提供了首个CAR-T治疗范式。相关研究成果刊发于国际顶级期刊《细胞》,被国际同行专家称为“自身免疫性疾病治疗的划时代探索”,为全球难治性神经免疫疾病治疗开辟了全新路径。

据悉,2025年4月,由王伟牵头撰写的《嵌合抗原受体T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识(2025年版)》正式发布,将中国团队的原创探索、临床经验与攻坚成果,凝练为全球可参考、可借鉴、可推广的规范化诊疗标准。为全球神经免疫疾病治疗事业贡献了中国方案、中国力量。