美国血液学会（ASH）日前颁发了本届欧尼斯特·博特勒奖，获奖人员为来自上海交通大学附属瑞金医院上海血液学研究所的陈竺教授和巴黎圣路易医院的Hugues de Thé教授，以表彰他们在急性早幼粒细胞白血病（APL）基础和临床研究中所取得的突出成就。

据悉，APL曾是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。陈竺团队应用全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）对APL进行联合靶向治疗，使得这一疾病的5年无病生存率跃升至90%以上，达到基本“治愈”标准。同时，从分子机制上揭示了ATRA和砷剂是如何分别作用于APL致病分子PML/RARα，将白血病细胞诱导分化和凋亡，从而达到疾病治疗的目的。这是一项真正的结合临床医学与基础生物学的研究，是东方传统医学和西方医学结合的典范，开启了在恶性血液疾病中转化治疗的重要篇章。

陈竺介绍了由中国学者引领的临床联合应用ATRA和砷剂治疗APL患者的各个发展阶段，不断进行概念设计创新及优化临床试验方案的进程，强调了中医中药在白血病治疗理念和实践方面的重要启迪，基于现代分子细胞和整体水平系统研究成果的临床应用，以及中国和欧美等大型多中心临床研究的最新成就。结果显示，ATRA和砷剂联合靶向治疗在低/中危APL患者中可获得95%以上长期无病生存，而不需应用化疗。同时，陈竺也提出，减少APL患者早期死亡率及早期识别并干预高危易复发患者，将仍是未来任重而道远的工作。APL协同靶向治疗作为精准医学的范例，应与建立和完善全民医保制度相结合，把有关研究成果拓展到包括发展中国家在内的世界各国，从而给更多患者带来福音。

这些年白血病治疗领域的重大突破

【1】JCI：中山大学潘景轩教授找到可能彻底治愈常见白血病的新靶点

近日，来自中国中山大学的潘景轩教授带领研究团队在慢性髓性白血病（CML）的治疗靶点开发方面取得重要进展，他们发现甲基转移酶PRMT5是维持白血病干细胞存活和自我更新的重要因子，该研究成果有望推动对CML彻底治愈的进程。（文章详见--JCI：中山大学潘景轩教授找到可能彻底治愈常见白血病的新靶点）

【2】Cell：40年来，首次提出AML白血病治疗新药物

在一项新的研究中，来自美国麻省总医院和哈佛干细胞研究所的研究人员鉴定出一种药物化合物可阻止小鼠体内的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia， AML）发展，其中AML是一种骨髓癌症，而且人们在过去40年的时间内未开发出针对这种癌症的新药物。相关研究结果于2016年9月15日在线发表在Cell期刊上。（文章详见--Cancer Discov：英国女科学家Nature之后再发白血病治疗重磅研究）

【3】Cancer Discov：英国女科学家Nature之后再发白血病治疗重磅研究

最近来自英国格拉斯哥大学的科学家们在慢性髓系白血病治疗方面又取得重大进展，他们找到新的药物组合可以杀死超过90%的慢性髓系白血病干细胞。相关研究结果发表在国际学术期刊Cancer Discovery上。

【4】NEJM：利用脐带血治疗白血病显神效

日前，一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine的题为“Cord-Blood Transplantation in Patients with Minimal Residual Disease”的研究报告中，来自福瑞德哈金森肿瘤研究中心的研究人员通过研究表示，脐带血或许可以作为治疗成人和儿童白血病的优选方案，甚至在有些病例治疗过程中脐带血治疗还能够带来较好的结果。