专家用CAR-T疗法助重症肌无力患者恢复健康

在华中科技大学附属同济医院神经内科教授王伟团队CAR-T疗法支持下，重症肌无力患者谢女士获得持久改善，在18个月随访中，实现了无药健康正常生活，还顺利生育宝宝。相关研究论文近日在线发表于《欧洲分子生物学学会期刊》。

谢女士怀抱宝宝与医护合影。齐剑东摄

33岁的谢女士4年前确诊为重症肌无力，尽管尝试各种药物疗法，病情仍未得到控制。发病时，她连起床、拿东西等简单动作都无法完成，最严重时只能插管靠呼吸机支持。

重症肌无力是自身免疫性疾病，目前治疗仍以免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等常规免疫治疗为主。传统药物治疗虽在一定程度上能改善肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足。

2022年4月，王伟团队评估谢女士病情后，决定予以CAR-T疗法。

据介绍，CAR-T疗法即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法通过提取患者自身的T淋巴细胞，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的CAR作为引导，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。当CAR-T细胞回输到患者体内，自行扩增，作用于分泌异常抗体靶细胞，将其清除，从而缓解疾病进展。

接受CAR-T治疗后，谢女士停用各种免疫治疗。2023年12月，她自然受孕并生下健康男宝宝。